Eerste gentherapie voor hoog risico niet-spierinvasieve blaaskanker goedgekeurd in V.S.

januari 2023 Farmanieuws Willem van Altena

Het geneesmiddel nadofaragene firadenovec is door de Amerikaanse medicijnenautoriteit FDA goedgekeurd als behandeling voor een bepaald type blaaskanker. Het gaat om de eerste gentherapie voor blaaskanker. Nadofaragene firadenovec wordt op de markt gebracht door farmaceut Ferrin onder de merknaam Adstiladrin.

Nadofaragene firadenovec is een gentherapie op basis van het interferon-alfa-2b gen. Het is een adenovirus-vector, die doordringt tot in de cellen van de wand van de blaas en daar het interferon-gen loslaat. Dat zorgt ervoor dat de cellen grote hoeveelheden van het interferon-alfa-2b eiwit aanmaken, een lichaamseigen eiwit dat een rol speelt in het afweersysteem. Het middel is geïndiceerd voor volwassenen met niet-spierinvasief blaascarcinoom in situ met of zonder papillaire tumoren, die een hoog risico lopen op een infectie met bacillus Calmette-Guérin (BCG).

Blaasverwijdering

De goedkeuring door de FDA volgt op gunstige resultaten van een multicenter klinische studie waaraan 157 patiënten deelnamen. Hoofdonderzoeker dr Stephen Boorjan van de Mayo Clinic in Rochester (V.S.) legt uit dat er voor patiënten met niet-BCG-responsieve niet-spierinvasieve blaaskanker tot dusver weinig andere behandelopties bestonden dan een operatieve verwijdering van de blaas. “De goedkeuring van nadofaragene firadenovec is derhalve een belangrijke stap voorwaarts, en biedt een nieuwe behandeloptie voor deze patiënten.”

In de studie werden patiënten behandeld met nadofaragene firadenovec, door middel van een blaaskatheter eenmaal per 3 maanden gedurende maximaal 12 maanden of totdat er onaanvaardbare toxiciteit optrad, of tot hooggradige blaastumoren terugkeerden. Na 3 maanden bleek het percentage complete responsen (CR) 51% te zijn, en rond de helft van deze patiënten bleef gedurende minstens 1 jaar een CR vertonen. De mediane responsduur was 9,7 maanden.

Bijwerkingen

Als meest voorkomende bijwerkingen werden vermoeidheid, bloed in de urine, hevige aandrang, krampen in de blaas, pijn bij het plassen en koorts genoemd. Het middel mag niet toegediend worden aan mensen met een immuundeficientie of onder immunosuppressie. Fabrikant Ferring verwacht dat het middel in de tweede helft van dit jaar aan Amerikaanse patienten verstrekt kan worden.

Referenties

Persbericht FDA

Boorjian SA, Alemozaffar M, Konety BR, et al. Intravesical nadofaragene firadenovec gene therapy for BCG-unresponsive non-muscle-invasive bladder cancer: a single-arm, open-label, repeat-dose clinical trial. Lancet Oncol. 2021 Jan;22(1):107-117. doi: 10.1016/S1470-2045(20)30540-4. Epub 2020 Nov 27. PMID: 33253641; PMCID: PMC7988888.

X