NTVO - jaargang 19, nummer 8, december 2022
dr. N.A. de Glas , dr. M.G.M. Derks , dr. F. van den Bos , dr. M. Slingerland , dr., prof. dr. J.E.A. Portielje
Bij de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen zijn gerandomiseerde fase 3-studies de gouden standaard. Gerandomiseerde studies hebben echter een aantal belangrijke beperkingen. Zo zijn de patiënten in gerandomiseerde studies lang niet altijd representatief voor de populatie patiënten in de dagelijkse oncologische praktijk. In dit artikel worden de voor- en nadelen van ‘real-world’-data als alternatief voor gerandomiseerde studies besproken. Zo zijn observationele (‘real-world’-)cohorten vaak meer representatief voor de populatie en kunnen van grote groepen patiënten over een langere periode gegevens worden verzameld. Er zijn echter wel belangrijke vormen van ‘bias’ die een rol kunnen spelen bij observationeel onderzoek. Met name ‘confounding by indication’, waarbij de reden van de keuze voor de behandeling een verstorend effect heeft op de analyse, speelt een grote rol. Samenvattend kunnen ‘realworld’-cohorten dus een belangrijke aanvulling vormen op gerandomiseerde studies, met name in groepen patiënten die ondergerepresenteerd zijn in studies. Klinische studies blijven echter onmisbaar door de onoplosbare vormen van ‘bias’ in observationeel onderzoek en zouden daarom waar mogelijk minder stringente inclusiecriteria moeten toepassen en in ieder geval moeten proberen om de uiteindelijke doelgroep waarvoor een geneesmiddel is ontwikkeld in de studie te includeren.
(NED TIJDSCHR ONCOL 2022;19:283–6)
Lees verderOm de beste ervaringen te bieden, gebruiken wij en onze partners technologieën zoals cookies om informatie over het apparaat op te slaan en/of te openen. Toestemming voor deze technologieën stelt ons en onze partners in staat om persoonlijke gegevens zoals surfgedrag of unieke ID's op deze site te verwerken en om gepersonaliseerde en niet-gepersonalisserde advertenties te tonen. Indien u geen toestemming geeft of deze intrekt, kan dit invloed hebben op bepaalde functies.
Klik hieronder om in te stemmen met het bovenstaande of om specifieke keuzes te maken. Uw keuzes zullen alleen worden toegepast op deze site. U kunt uw instellingen te allen tijde wijzigen, inclusief het intrekken van uw toestemming, door gebruik te maken van de knoppen op het Cookiebeleid of door te klikken op de knop 'Toestemming beheren' onderaan het scherm.